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美国药监局批准使用lumizyme治疗晚发型庞贝氏症
时间:2010/5/27 17:08:44 作者:Wang Yang 浏览次数:2777 文章来源:国家标准频道独家编译

 

   美国食品药品监督局批准使用一种新药物(lumizyme),治疗8岁以上患晚发型庞贝氏症的患者。

   晚发型庞贝氏症是一种罕见的遗传性疾病。平均每4万-30万新生儿中,就有一名患有该种病。该病会出现呼吸微弱,心脏、骨骼和肌肉无力的症状,最后导致无法正常呼吸而死亡。

   该病的发生是因为基因突变阻止人体产生足够的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)。该酶可以用于将心脏和肌肉细胞上的肝糖转化为能量,是人体肌肉正常运作的必需品。如果没有这种酶,细胞里产生的肝糖就会不断积累,导致心脏和肌肉无力。
  
   lumizyme的治疗原理是,替代GAA,用于减少心脏和肌肉细胞里积累的肝糖的数量。

   目前,该药物已通过美国药品风险评估测试。

 



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